The US FDA has approved the Alzheimer's drug Leqembi, which is expected to become the first of its kind to be covered by medical insurance.

7 月 6 日週四，美國食品和藥物管理局（FDA）批准了日本製藥公司衞材和美國馬薩諸塞州醫藥公司渤健研發的阿爾茨海默病治療藥物 Leqembi。

Leqembi 是第一個獲得 FDA 完全批准的阿爾茨海默病抗體治療藥物，這也是第一個有望通過醫療保險獲得廣泛覆蓋的此類藥物。醫療保險已承諾在 FDA 批准這一藥物的同一天開始承保 Leqembi，但會附加一些條件。

醫療保險覆蓋是幫助患有早期阿爾茨海默病的美國老年人支付治療費用的關鍵一步。Leqembi 的價格為每年 26500 美元，如果沒有醫療保險，多數患者無力支付這種昂貴的藥物。

Leqembi 無法治癒阿爾茨海默病。在衞材的臨牀試驗中，該療法在 18 個月內將早期阿爾茨海默病引起的認知能力下降減緩了 27%。這種抗體藥物每月兩次通過靜脈注射，針對一種與阿爾茨海默病相關的澱粉樣蛋白。

FDA 顧問小組成員、西北大學範伯格醫學院神經病學教授 Tanya Simuni 表示：

在權衡利弊後，Leqembi 是有益的，也是可以接受的，符合這類疾病的治療方法。

班納阿爾茨海默病研究委員會主席 Robert Alexander 指出：

總的來説，Leqembi 清楚地表明，這是一種有效的治療方法。他認為這項研究清楚地證明了臨牀益處，而且研究結果健全有力。

美國阿爾茨海默病協會主席 Joanna Pike 表示，雖然 Leqembi 不能治癒這一疾病，但它將幫助患病處於早期階段的患者保持更多的獨立性，可幫助他們自主掌控日常生活，並花更多時間陪伴家人。

Pike 在週四的一份聲明中表示：

這讓患者有更多的時間認出他們的配偶和後代。這也意味着患者有更多的時間安全、準確、及時地駕駛，照顧家庭財務，並充分參與愛好和興趣。

Leqembi 有什麼風險？

但這種治療存在嚴重的腦腫脹和出血風險。參與衞材臨牀研究的三名患者死亡。FDA 科學家表示，尚不清楚 Leqembi 是否與這些死亡事件有關。

據 FDA 稱，阿爾茨海默病是老年人痴呆症的最常見原因，也是美國第六大死因。

明尼蘇達州 Mayo 門診專門研究阿爾茨海默病的神經學家 David Knopman 表示，在衞材的試驗中，Leqembi 清楚地證明了對患者的益處，儘管他警告説這種治療的效果有限。

Knopman 説，經過適當診斷和知情的患者應該能夠在權衡治療的利弊後，再自行決定是否要使用 Leqembi。

醫療保險計劃對其如何承保 Leqembi 施加條件。參加醫療保險的被診斷患有早期阿爾茨海默病的患者必須找到參與註冊系統的醫療保健提供者。但是，這一系統存在爭議。 阿爾茨海默病協會和一些國會議員擔心這一要求會給治療帶來障礙。

有人擔心，參與此類登記的醫療保健提供者數量將受到限制，農村和其他服務不足的社區的人們將不得不長途跋涉才能找到這樣的提供者。

醫療保險和醫療補助服務中心承諾建立一個全國性門户網站，使醫療保健提供者能夠輕鬆提交接受 Leqembi 的患者所需的數據。 該機構表示，當 FDA 批准該治療方法時，免費使用的門户網站將可用。

還有人擔心，如果 Leqembi 被廣泛接受作為一種治療方法並且患者對抗體的需求很高，那麼進行輸注的專科醫生和地點可能會太少。一些研究估計，在未來十年內，Leqembi 抗體治療的等待時間可能從幾個月到甚至幾年不等，具體取決於需求。

在上款藥物被市場拋棄後，渤健一雪前恥

2021 年 6 月，FDA 已批准渤健開發的另一款阿爾茨海默病藥物 Aduhelm 上市，但由於幾乎沒有證據表明它能減緩認知能力下降，業內人士認為 Aduhelm 的臨牀療效數據不足以支持其獲批上市，因此這種藥物未能獲得醫生或保險公司的青睞。

隨後，這款藥物遭遇了限制使用、銷售慘淡、研發團隊解散等一系列挫折，連續的打擊導致 Aduhelm 陷入深淵，渤健也因此淪落到需要裁員來維持生計。