美股龍頭單日暴漲 268%，剛剛取得重大醫療突破的 NASH 是什麼？
華創證券表示，本次 MDGL 的積極數據達到了 FDA 要求的 MASH 藥物審批的金標準，預計將成為全球首個 NASH 藥物，潛在市場有望達到百億美元級別，NASH 大潮來臨。
12 月 20 日，NASH 概念股大漲，港股方面，歌禮制藥大漲逾 40%，A 股方面，福瑞醫藥直接 20CM 大號漲停。
消息面上，隔日美股 Madrigal Pharmaceuticals 宣佈針對肝臟定向選擇性甲狀腺激素受體激動劑 Resmetirom 的關鍵 3 期 MAESTRO-NASH 臨牀試驗達到積極頂線結果。
受此影響，隔夜美股 Madrigal 公司股價直接單日暴漲 268%。
該品種通過靶向甲狀腺激素通路降低肝臟脂肪，目前公司計劃自己保留美國權益，在美國以外地區尋求商業化合作。
NASH 是種啥病？
資料顯示，非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是指除酒精以外的其他肝損傷因素導致的肝臟脂肪性病變，其發病率與生活方式和飲食習慣等有着密切的聯繫。NAFLD 以瀰漫性脂肪浸潤為特徵，包括肝臟的單純性脂肪變性（無炎症脂肪沉積）、非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)、肝纖維化等。
而非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是 NAFLD 的嚴重類型，被定義為 5％以上的肝臟脂肪變性，可進展為肝硬化、肝衰竭和肝細胞癌。NASH 難以自發緩解，若進一步惡化為肝硬化後，無法逆轉。
NASH 患者基數龐大
據 Journal of Hepatology 統計顯示，我國肝病患者人數約 4 億人，其中非酒精性脂肪肝 (NAFLD) 患者人數最多，高達 1.73 億至 3.1 億人。
全球範圍普通成年人 NAFLD 的患病率為 15%-30%，其中 15%-25% 進展為 NASH，NASH 患者 10-15 年內肝硬化發生率高達 15%-25%。
根據貝殼社數據顯示，美國 NASH 患者人數約為 1500-3000 萬，中國約有 5000 萬 NASH 患者。
據弗若斯特沙利文數據，全球 NASH 藥物市場從 2016 年的 17 億美元增至 2020 年的 19 億美元，複合年增長率為 3.2%。預計未來會呈現快速增長的趨勢，到 2025 年將達到 107 億美元，並於 2030 年達到 322 億美元，期間複合年增長率為 41.8% 和 24.6%。
國內方面，中國 NASH 藥物市場從 2016 年的 5 億元增至 2020 年的 7 億元，複合年增長率為 5.5%。未來隨着創新藥走向大眾化，NASH 藥物市場將會呈現明顯的增長勢頭，到 2025 年預計將達到 32 億元，並於 2030 年達到 355 億元，期間複合年增長率為 37% 和 61.4%。
NASH治療大潮來臨
隔日美股 Madrigal 公司發佈旗下 THR-β激動劑 Resmetirom 治療 NASH 的 3 期頂線數據，試驗採用金標準肝穿刺驗證，給藥 52 周，Resmetirom 達到了 NASH 緩解和纖維化改善的雙重終點：
1）NASH 緩解：Resmetirom 100mg 組 (30%)、80mg 組 (26%)、安慰劑 (10%)，p<0.0001。
2）纖維化改善:Resmetirom 100mg 組 (26%)、80mg 組 (24%)、安慰劑 (14%)，p<0.0001。多種次要終點全部達到，且安全性良好。
華創證券表示，本次 MDGL 的積極數據達到了 FDA 要求的 MASH 藥物審批的金標準，預計將成為全球首個NASH藥物，潛在市場有望達到百億美元級別，NASH大潮來臨。
國內企業爭相佈局
據西南證券研報，NASH 是少數沒有任何標準療法的常見病，目前 NASH 的康復途徑是通過結合健康飲食和體育鍛煉來減重，減重可減少 NAFLD/NASH 相關的風險；但如果患者在 3-6 個月後依舊沒有明顯改善，則須考慮藥物和手術的間接治療。
梳理國內外相關公司，目前 NASH 海外重點種子選手包括：Inventiva、Akero、Madrigal 等。
儘管面臨多重困難，仍有多家企業佈局 NASH 治療領域，重要臨牀數據為市場注入信心。Ø
1）Inventiva：合作中國生物製藥，口服 Lanifibranor 有望填補市場空白；Ø
2）Akero：安進授權 + 輝瑞注資，Efruxifermin 征戰 NASH 市場；Ø
3）Madrigal：Resmetirom 臨牀 III 期數據積極，NASH 差異化競爭打響。
國內方面，NASH 領域浪潮迭起，歌禮、眾生等爭相佈局。
1）GLP-1 中，諾和諾德 GLP-1 司美格魯肽治療 NASH 已處於三期階段，阿斯利康雙靶點 GLP-1 處於二/三期，BI 雙靶點處於二期；
2）THR-β中，歌禮制藥 THR-β激動劑 ASC41 目前處於臨牀二期階段，FAS 抑制劑已完成二期；海思科THR-β激動劑處於一期階段；
4）檢測及服務：採用瞬時彈性成像 (VCTE) 技術的 FibroScan 成為全球通用的臨牀評價標準，幾乎參與了藥品研發的每個重要環節。福瑞股份於 2011 年通過收購法國 Echosens 公司將 Fibroscan 納入囊中。
除此之外，東陽光藥的 HEC-96719（Ⅱ期）、微芯生物的西格列他鈉（Ⅱ期）、石藥集團的 SYHA1805（Ⅰ期）、廣生堂的 GST-HG151（Ⅰ期）等也在開展研究。
