Small nucleic acids are gaining momentum: industry leaders enter the capital market, and domestic supply chains benefit from accelerated capital expenditures

創新是永恆的主線，小核酸有望成為醫藥行業 2026 年新亮點。龍頭企業完成 IPO 之後，產業資源加速聚集，國產供應鏈有望受益於政策和資本開支的雙重提振刺激。

小核酸產業的底層發展邏輯是什麼？全球醫藥巨頭為何都在往小核酸領域發力？

從國產供應鏈視角來看，又會有哪些受益的產業環節？

一、發生了什麼？龍頭IPO

瑞博生物擬通過港交所 IPO 募資 15.94 億港元，發行價 57.97 港元，發行 2748.74 萬股，首日大漲 41%，市場表現活躍。瑞博生物基石投資者陣容豪華，分別為 Arc Avenue、Bright Stone、華夏基金、大成國際及大成基金、Erik Selin Fastigheter AB、Himension Fund、IvyRock、Mingxin Growth Ventures、Springs Capital (Hong Kong)、泰康人壽及拾貝能信、自然拾貝及 Huatai Capital Investment Limited。資料來源：WIND

瑞博生物 2007 年成立，專注於 RNA 干擾 (RNAi) 技術開發及小核酸藥物產業化，構建全球一體化的小核酸藥物開發體系，通過打造了豐富的 siRNA 藥物管線，覆蓋心血管、代謝類、腎病，肝病等多個疾病尤其是慢病治療領域。

龍頭帶領之下，2026 年小核酸藥物有望成為全球醫藥年度主線：在全球醫藥產業由傳統化學藥與生物藥向精準靶向治療躍遷的時代背景下，小核酸藥物作為能夠從基因層面干預疾病進程的第三代療法，正成為顛覆性創新的重要方向。

小核酸賽道上，Biotech 龍頭如 Arrowhead 等將貢獻數個不同靶點 siRNA 管線的 Poc 數據，這將極大的刺激全球各個靶點的小核酸管線的交易，小核酸已成為 MNC 不能錯過的下一代療法。縱觀過往創新藥領域內大級別行情 (ADC、GIP-1、二代 IO 行情等)，無一不由產業趨勢驅動。每輪市場表現背後的節奏均表現為海外 “研發出現突破 - 國內映射 - 國內企業突破 - 向外輸出參與全球競爭”。

二、為什麼重要？看懂小核酸底層邏輯

如果説傳統化小分子藥物是 “盲盒撿漏”，單抗藥物是 “定點攔截”，那麼小核酸藥物就是從源頭切斷致病邏輯的 “精準制導導彈”。小核酸正在從 “罕見病” 的小眾圈層，暴力殺入 “心血管、代謝” 等千億級慢病藍海。

要理解小核酸，必須先理解生命的 “中心法則”：DNA（圖紙）→ mRNA（指令）→ 蛋白質（產品）。

傳統藥物（如各種片劑、抗體注射液）是在 “蛋白質” 層面打補丁，就像產品壞了去修。

小核酸藥物（主要包括 siRNA 和 ASO）則是直接衝向 “mRNA” 環節，通過鹼基互補配對原則，精準攔截或降解有問題的 “指令”，讓致病蛋白根本沒機會產生。

小核酸藥物的核心技術皇冠是遞送系統（Delivery System）——小核酸藥物極易被體內的酶降解，且很難穿透細胞膜。

①GalNAc（肝臟定向遞送）：目前最成熟的 “專車”，能精準將藥物送達肝臟；

②LNP（脂質納米顆粒）：類似於把藥物打包進一個 “脂肪球”，是 mRNA 疫苗和部分核酸藥的核心載體；

③技術再進化：2026 年的小核酸藥物的核心看點在於 “肝外遞送” 的突破，即如何讓藥物精準進入大腦（中樞神經）、肺部或肌肉，開啓全身給藥新時代。

小核酸被認為是醫藥創新的 “第三波浪潮”，其產業邏輯在於其商業模式的 “降維打擊” 能力。

①研發效率的 “暴力提升”

傳統藥物研發需要篩選成千上萬個分子，而小核酸只需知道致病基因序列，就能快速設計出候選藥物。這種 “數字化編程” 式的研發方案，使得小核酸的研發成功率遠高於傳統藥物。

②“超長待機” 的給藥優勢

由於小核酸在胞內作用週期長，許多產品已實現 “半年一針”（如已上市的降脂藥 Inclisiran）。這種極高的患者依從性，在心血管、高血壓等需要長期服藥的慢病領域，具有統治級的競爭優勢。

③慢性病市場的 “核聚變” 爆發

2025-2026 年是小核酸從罕見病轉向大品種的轉折點：

心血管領域：靶向 Lp(a)、AGT（高血壓）的品種進入密集臨牀收穫期；

代謝領域：針對 MASH（代謝相關脂肪性肝炎）的 siRNA 藥物正展現出比 GLP-1 更持久的療效。

乙肝領域： siRNA 方案有望成為實現乙肝 “臨牀治癒” 的核心拼圖。

諾華的靶向 PCSK9 的 siRNA 藥物 Leqvio 是首個獲批慢性病的小核酸藥物，2021 年獲 FDA 批准上市，2021-2024 年 Leqvio 的銷售額由 0.12 億美元提升至 7.54 億美元，2025H1 同比大增 66% 至 5.55 億美元。增長十分迅猛。

三、接下去關注？小核酸BD 驅動

在商業合作層面，MNC 圍繞小核酸領域開展了一系列的項目合作乃至大額併購，2025 年 11 月 8 日，禮來與聖因生物達成一項價值最高達 12 億美元的合作協議，共同開發和商業化用於代謝性疾病的 RNAi 療法。2025 年 10 月 26 日，諾華與 AvidityBiosciences 達成收購協議，收購總價為 120 億美元，成為小核酸領域最大金額的併購事件。

BD 事件依然是醫藥行業小核酸領域爆發的核心驅動力。
2025 年 12 月，美國 FDA 同時受理了三款小核酸藥物的上市申請。這個數字在五年前還難以想象。一位行業觀察者感慨：“小核酸藥物曾經是 ‘未來技術’，現在正成為 ‘標準療法’。”

市場數據印證了這一趨勢：全球小核酸藥物市場規模預計從 2025 年的 8.48 億美元，以超過 50% 的年複合增長率擴張。在肝外遞送技術突破的推動下，神經系統疾病、眼科疾病、肺部疾病等新戰場正在打開。

隨着 2026 年關鍵臨牀數據的陸續公佈，小核酸行業可能迎來價值重估。從罕見病到慢性病，從肝臟到全身，這場從基因層面干預疾病的醫療革命，才剛剛開始。

小核酸企業可分為三個梯隊：

①平台型公司：擁有完整技術平台和管線矩陣，如 Alnylam、Arrowhead；

②管線型公司：在特定領域有突出管線，如 Wave、舶望製藥；

③技術型公司：在特定技術環節有獨特優勢，如專注遞送技術的新興企業。

中國在小核酸領域的佈局呈現出加速態勢。2023 年 12 月，瑞博生物與勃林格殷格翰達成 20 億美元合作；2025 年 5 月，靖因藥業與 CRISPR 公司合作開發抗凝 siRNA；舶望製藥與諾華的兩項合作總額近百億美元。

技術層面，中國企業正從跟隨走向並跑。恆瑞醫藥已佈局乙肝、降壓、代謝領域的小核酸管線，擁有靶向肝外組織的脂質遞送系統、新型 GalNAc 結構等核心技術。石藥集團建立了完整的核酸藥物研發平台，PCSK9、AGT、Lp(a)、ANGPTL3 等靶點管線均進入臨牀階段。2025 年 11 月，其 C5 靶向 siRNA 獲 FDA 批准開展臨牀研究。舶望製藥憑藉與諾華的兩次重磅合作引發行業關注。公司團隊擁有 Arrowhead 和諾華的研發背景，ANGPTL3 siRNA 已進入 II 期臨牀，AGT siRNA 和 CFB siRNA 也在快速推進。

資本市場對本土小核酸企業的認可度持續提升。靖因藥業 2025 年 9 月遞交港股 IPO 申請；聖因生物完成超 1.1 億美元 B 輪融資，並與禮來達成平台合作。

站在 2026 年初，小核酸行業的投資邏輯日益清晰。產業的核心吸引力在於 “遞送平台 + 多靶點成藥 + 長效給藥” 的可複製性，行業階段類似於雙抗和 ADC 平台爆發前夜。

短期催化劑密集。Arrowhead 將在 2026 年初公佈 INHBE siRNA 的減重數據；Wave 將在 2026 年 Q1-Q2 公佈更高劑量的臨牀結果。這些數據可能驗證小核酸在減重領域的差異化價值。

臨牀進展方面，Plozasiran 針對高甘油三酯血癥的 III 期數據預計 2026 年 Q3 讀出；Zodasiran 的 III 期臨牀 2026 年完成招募；多個心血管和代謝疾病管線將在 2026-2027 年迎來關鍵數據讀出。

可以關注小核酸藥物對單體原料（如修飾核苷、磷酰胺酯）以及固相合成儀、合成柱的需求呈指數級增長。隨着 2026 年多個大品種放量，產業鏈上游供應商（如 CXO 企業及上游原材料商）將率先受益於確定性的訂單爆發。

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