After hours, Sarepta surged over 33%! Its DMD gene therapy Elevidys approved for expanded indications
美国食品药品管理局（FDA）批准 Sarepta 与罗氏联合开发的基因疗法 Elevidys 扩展适应症，将年龄至少为 4 岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者纳入其中。Sarepta 股价盘后涨超 33%。Elevidys 是一款重组基因疗法，可以对不可行走的 DMD 患者产生临床益处。Sarepta 将进行随机对照试验以验证和确认 Elevidys 在患者中的临床效果。
S 智通财经 APP 获悉，生物技术公司 Sarepta Therapeutics(SRPT.US) 周四美股盘后大涨超 33%。消息面上，美国食品药品管理局 (FDA) 批准 Sarepta 与罗氏联合开发的基因疗法 Elevidys 扩展适应症，将年龄至少为 4 岁的杜氏肌营养不良 (DMD) 患者纳入其中。FDA 对可行走的患者授予了传统批准，对于不可行走的患者则授予加速批准。对不可行走 DMD 患者的持续批准取决于后续验证性试验的结果。
根据加速批准途径，Sarepta 承诺进行并提交一项随机对照试验的结果，以验证和确认 Elevidys 在不可行走 DMD 患者中的临床益处。ENVISION(SRP-9001-303) 试验正在进行中，这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期研究，该试验针对不可行走和年龄较大的可行走 DMD 患者，旨在作为这一上市后要求的验证试验。
资料显示，去年 6 月，Elevidys 作为全球首款杜氏肌营养不良 (DMD) 的一次性基因疗法获得美国 FDA 批准上市，用于治疗 4-5 岁可独立行走的 DMD 患童。
Elevidys 是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白 (micro-dystrophin) 的转基因包装在 AAV 病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型 DMD 致病基因变异的患者生效。罗氏在 2019 年与 Sarepta 达成 28.5 亿美元的研发合作，共同开发这一基因疗法。
