Pfizer's first gene therapy approved in the United States! Treating type B hemophilia
輝瑞公司開發的基因療法 Beqvez 已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的正式批准，用於治療中度至重度的 B 型血友病成年患者。有分析指出，這一批准標誌着輝瑞公司在新冠疫情期間業務急劇下滑後，力圖重振旗鼓的重要一步。
4 月 26 日週五，美國食品藥品監督管理局（FDA）宣佈，正式批准了輝瑞公司開發的一種名為 Beqvez 的新藥，用於治療B 型血友病。據悉，這是輝瑞在美國市場獲批的第一種基因治療藥物。
B 型血友病是一種罕見的遺傳性出血障礙，主要影響男性，病因是因為患者體內缺乏或完全沒有一種名為因子 IX 的血液凝固蛋白質。這種蛋白質不足導致血液難以凝固，使得患者容易出現瘀傷和延長的出血時間。在嚴重的情況下，患者甚至會經歷無明顯外傷的自發性出血。
輝瑞公司的新藥 Beqvez，作為一種一次性基因療法，旨在使患者能夠自行產生因子 IX，從而有效預防和控制出血。Beqvez 在晚期試驗中顯示出比傳統治療效果更好。傳統治療需要每週或每月多次通過靜脈注射因子 IX。
賓夕法尼亞大學醫學綜合及血友病與血栓症項目的主任 Adam Cuker 博士表示：“許多 B 型血友病患者因為需要定期注射因子 IX 而感到生活受到干擾，並且他們還會經歷自發出血事件，這可能導致關節疼痛和行動問題。Beqvez 作為一次性治療，有望減輕患者的和治療負擔。”
據 B 型血友病聯盟稱，美國大約有 7000 多名 B 型血友病患者，但實際患病的人數可能更多。
據媒體報道，輝瑞發言人透露，這種藥物的價格在扣除保險和其他折扣之前高達 350 萬美元，是美國市場上價格最高的藥物之一。不過，公司為此提供了一個質保計劃，以保障接受 Beqvez 治療的患者，確保他們在效果不達標時獲得經濟保護。
此外，Beqvez 將與另一種治療 B 型血友病的藥物 Hemgenix 競爭，後者由澳大利亞公司 CSL Behring 生產，也是在 2022 年獲得 FDA 批准的。Hemgenix 的定價在美國同樣是 350 萬美元（保險和折扣前）。值得注意的是，一些健康專家稱，高昂的治療費用和物流問題限制了這類新療法的普及。
消息公佈後，截至發稿，輝瑞股價上漲 0.87%。
